CRISPR技术犹如一把精准的“基因剪刀”，其应用正在变得越来越广泛。2023年全球首款基于此技术的基因编辑疗法Casgevy已在英国和美国上市，治疗镰状细胞病和β地中海贫血，2025年预测将推动更多疾病的治疗。特别是，通过基因改造的CAR-T疗法，CRISPR技术将进一步拓展其在免疫疾病中的应用，促进更广泛的健康解决方案。

麻省理工学院Broad研究所、哈佛大学和赛勒斯生物技术公司的研究人员现在已经设计了两种CRISPR核酸酶，Cas9和Cas12，以掩盖它们对免疫系统的影响。该团队确定了每个核酸酶上触发免疫系统的蛋白质序列，并使用计算建模来设计逃避免疫识别的新版本。与小鼠的标准核酸酶相比，工程酶具有相似的基因编辑效率和降低的免疫反应。

Intellia expects to incur charges of $8m associated with the reorganisation, which will likely be incurred in Q1 2025.

其次，利用CRIPSR-Cas9基因筛选系统进行小鼠T细胞体内和体外分化的基因功能筛选，并按照基因的功能进行排序，鉴定Th1分化的正向调节因子RAMP3。RAMP3能够与CRLR蛋白在细胞表面形成神经递质CGRP/ADM的受体，但是RAMP3在T细胞 ...

在本研究中，Cas12e同源蛋白展现出了多样的单链DNA反式切割活性，其中PlmCas12e具有最高效的反式切割活性。当盐浓度降低时，其活性进一步增强。这些结果展现了Cas12e家族蛋白在核酸检测中的巨大潜力，并为优化其检测性能提供了理论基础。

世界正面临着前所未有的科技进步。从量子计算到生物技术，从太空探索到绿色能源……科学与技术的发展大幅提高了效率，催生出新的商业模式和机遇，给社会、经济以及人类生活带来深刻影响。展望新的一年，科技领域有许多事件值得关注。

The core components of CRISPR-based genome-editing therapies are bacterial proteins called nucleases that can stimulate ...

瑞士楚格和美国波士顿 - 基因医学开发领域的领导者CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP)今天宣布，计划在即将举行的年度股东大会上任命Briggs Morrison医学博士为董事会成员。Morrison在临床开发和制药行业的丰富经验预计将支持公司推进基因编辑疗法的发展。根据 InvestingPro ...

Some of the best possible returns for investors come by not going after megacaps, but instead pursuing stocks that have more ...

实验与临床研究中心（ECRC）的研究人员开发了一种很有前途的基因编辑方法，旨在恢复一种蛋白质的功能，这种蛋白质对肌肉萎缩症患者的肌肉修复和再生至关重要。ECRC是马克斯·德尔布尔中心（Max delbrck Center）和柏林慈善基金会的联合机构。 dysferlin蛋白主要负责修复细胞膜。编码异铁蛋白的基因发生某些突变的人会患上肌肉萎缩症——这是一组肌肉萎缩疾病，影响着全世界成千上万的人。

在其他近期新闻中，CRISPR Therapeutics在其正在进行的CTX112™用于CD19阳性B细胞恶性肿瘤的I/II期临床试验中取得了重大进展，导致美国食品和药物管理局授予该疗法再生医学先进疗法资格。这一地位加速了有望解决严重且未满足医疗需求的疗法的开发和审查。试验数据显示，在所有剂量水平下，客观反应率为67%，完全反应率为50%，且未报告严重感染或移植物抗宿主病的病例。